小儿急性白血病的中医药治疗

循证医学是遵循证据的医学，强调临床上对各类疾病制定治疗方案和决策，要以最新、最好和最确切的证据为根据，以人为本。如何运用循证医学指导中医药治疗小儿急性白血病（AL），文章从运用循证医学指导小儿AL的辨证论治、科学分析治疗小儿AL方剂的综合疗效及中药有效成分、帮助明确评价小儿AL的临床疗效、规范小儿AL治疗方案的制定等多方面进行了思考，以期为指导和推进中医药治疗小儿AL提供有力论据，造福广大患儿。白血病是一种造血组织的恶性疾病，其特征为骨髓或其它造血组织中白细胞及幼稚细胞（白血病细胞）恶性增殖，浸润全身各种组织与脏器，产生相应的临床表现并有周围血中白细胞质和量的变化。其发病率在儿童恶性肿瘤中居首位[1]，是5岁以上小儿死亡的主要原因之一，本病变化快，并发症多，预后不良，死亡率高。按其病程缓急及白血病细胞分化成熟程度，有急性和慢性之分。小儿白血病以急性为主，其中急性淋巴细胞白血病约占75％。中医药治疗小儿AL已有一定经验积累，中医学界对小儿AL的临床及实验研究约从上世纪六、七十年代开始，几十年来，中医学界各家对小儿AL的认识很不统一，争议颇多，存在一些问题。比如如何根据小儿生理病理特点，及早诊断此病并进行治疗，防止传变；如何进一步提高疗效，减少并发症，减轻西药的毒副作用，降低复发率；如何更好地发挥中医药治疗此病的优势等都是我们需要研究的课题，亟待突破与创新。21世纪循证医学（evidence-based medicine，EBM）的提出对医学的迅速发展有着划时代的意义。循证医学[2]也称有据医学、求证医学，其核心内容是重视证据、以人为本。同时，也注重医生长期临床实践积累的经验。应用循证医学思想指导中医药治疗小儿AL，可全面提高中医药的临床诊断和治疗质量，将使研究成果更加可信。但究竟如何运用循证医学来指导中医药治疗小儿AL，笔者根据临床学习及实践对此进行思考与探讨，现阐述如下。1运用循证医学指导小儿AL辨证论治的研究中医药治疗小儿AL的生命力在于具有疗效，中医药治疗小儿AL取得疗效的关键和精华在于辨病与辨证论治相结合。而如何运用随机对照试验（RCT）来研究辨证论治，笔者认为，可以按循证医学的原则，把辨证论治的单味药或复方作为一个单一的治疗因素来进行真正的随机分配，并且每一个方药疗效的确定都必须遵照循证医学的方法进行评估。待其疗效验证确定后，再进行有效组成的分析，运用现代科学技术进一步深入进行规范的、大样本的、多中心的双盲随机对照试验及临床研究，获取有效的研究数据，尤其是群体药代动力学、药效学方面的研究数据及特殊人群的差异性分析数据，指导中医药治疗小儿AL，以提高临床疗效。2运用循证医学科学分析治疗小儿AL方剂的综合疗效及中药有效成分中药通过整体调节AL患儿机体免疫机制，增加抗病能力及直接抗肿瘤作用，已成为小儿AL治疗的一条重要途径。然而，多数中药的直接作用是有限的，因此应加强对其有效部位及其取效机制的研究，充分利用已取得的研究成果，更好的发挥作用，提高疗效。三氧化二砷治疗M3型白血病就是一个成功的典范。不过，中药方剂中多味药的疗效不是单一的，作用机制也不是一个靶点，而应是多组分、多个靶点，具有综合疗效。这就要求我们不仅仅追求一个化学单体，更要追求有效成分的群体甚至是几味药的复方，只要是经过了RCT的临床试验，得到了确切的可重复性的疗效就可入选。这样就可以在浩如烟海、杂乱无序的信息资源中，开发和挖掘出治疗小儿AL的有效药物。对于疗效较为理想的中药，有必要进行大样本临床病例调查，开展基础实验，深入探讨其作用机制，加强对安全性、有效性的观察，并对其毒副作用、耐药性、复发率及其对并发症的影响等方面作全面系统的研究，以作出客观而科学的评价，取长补短，推广有效药物，淘汰疗效差甚至无效药物。近年来，西方国家逐渐重视中医药，但由于中医药在临床研究中的某些特殊性和局限性，致使许多常用的治疗方案缺乏客观的依据证明其疗效和安全性。因此，迫切需要在循证医学方法的指导下科学地分析治疗小儿AL方剂的综合疗效及中药有效成分，为中医药治疗小儿AL提供真实、可靠的客观用药依据，以更好的指导临床。3运用循证医学帮助明确评价小儿AL的临床疗效中医药治疗小儿AL主要是采用“固本清源，扶正祛邪”的治则，讲究的是精、气、神的恢复情况，而无十分明确的康复指标及评价。切实需要应用循证医学方法，结合西医明确的实验室指标或仪器设备检查结果，建立中医药治疗小儿AL疗效评价体系。长期以来，人们判断小儿AL疗法是否有效往往根据实验室检查的数字化结果，却相对忽视临床的最终结局。AL患儿化验单的数值只是一个符号，一个客观指标，并不能代表复杂的病情和身体状况。自身的感觉和体征是最直接的疗效证据。因此，笔者认为小儿AL治疗疗效的评价过程中，患儿生活质量最重要，而化验单的数据只能做参考。循证医学对什么是有效进行了重新定义，它提倡以病人为中心，而不是以疾病为中心，主张判断一种疗法是否有效，应使用与病人密切相关的临床指标（如生活质量等），而不是实验室或影像学检查等中间指标。这与中医药治疗小儿AL所要达到的理想疗效殊途同归。另外，广大从事中医药治疗小儿AL医师的宝贵临床经验只有依靠RCT的严格验证，才能转化为评价疗效的客观证据。而且小儿AL治疗的近期疗效只能反映一个侧面，长期的预后随访和终点指标（死亡率或重大临床事件的发生率）才能反映疗效的全面性。综上可知，运用循证医学方法指导明确评价小儿AL的疗效有着重要的意义。4运用循证医学规范小儿AL治疗方案的制定中医药治疗小儿AL是不断创新和发展的，使用循证医学的方法能较快地获取信度高的成功或失败的证据。不断地研究和总结中医药治疗小儿AL的成果，收集和评价已有文献及二次加工原始文献，为临床医生提供高质量的证据，提高疗效。同时随着疾病谱的变化，治疗小儿AL的高新技术、高档设备、高价药品层出不穷，其应用与推广，增强了诊治小儿AL的能力，提高了人们的健康水平。但也使小儿AL治疗费用远远超过社会经济和患者的承受能力。其中某些行之有效的医疗技术的滥用，特别是某些不成熟卫生技术的应用，带来的消极影响和不良后果，如副作用过大、影响生活质量、医疗费用过度上涨等，使人们越来越意识到应该对治疗小儿AL的卫生技术产生的影响和后果进行系统研究和全面评价，以制定相应的政策，在保证和提高疗效的前提下，防止小儿AL治疗的副作用和医疗费用上涨。因此，应用循证医学的方法对小儿AL治疗方案的合理制定同样有着重要的指导意义。运用循证医学指导中医药治疗小儿AL的前景十分广阔，中医药治疗小儿AL有极其广博的临床经验和丰富的药物资源，要把其中大量宝贵的临床经验变成具有确切科学依据的有效疗法，就要在实践中大力推行循证医学，这是当前中医药治疗小儿AL研究方面的重要内容。